FDA одобрило генную терапию valoctocogene roxaparvovec для взрослых с тяжелой формой гемофилии А.
Препарат в виде однократной внутривенной инфузии является первой генной терапией, одобренной в Соединенных Штатах для лечения тяжелой формы гемофилии А, и обойдется примерно в 2,9 миллиона долларов. Компания BioMarin заявила, что цена отражает "возможность освобождения от многолетней инфузионной терапии", стоимость которой может достигать около 800 000 долларов в год.Однако в декабре прошлого года ICER установила верхнюю границу для генной терапии примерно в 1,96 миллиона долларов. К тому же степень, в которой генная терапия обеспечит свободу от дорогостоящей инфузионной терапии, на какой срок и у каких пациентов - до конца не изучена.
Гемофилия А вызывается мутацией в гене, который продуцирует белок, называемый фактором свертывания VIII, который необходим для свертывания крови. Valoctocogene roxaparvovec доставляет функциональный ген в клетки печени через аденоассоциированный вирус серотипа 5; ген дает клеткам команду вырабатывать недостающий фактор свертывания крови.
Около 6500 взрослых в США живут с тяжелой формой гемофилии А, и BioMarin заявила, что ожидает, что примерно 2500 человек будут иметь право на получение генной терапии после её одобрения. Показания к применению в США ограничены пациентами, не принимавшими в анамнезе ингибиторы фактора VIII и не имеющими обнаруживаемых антител к аденоассоциированному вирусу серотипа 5.
В августе прошлого года Европейское агентство по лекарственным средствам разрешило генную терапию для использования в Европе, но, по данным Forbes и PharmaPhorum, внедрение в Европе было отложено из-за вопросов с возмещением расходов, учитывая стоимость лечения и клиническую неопределенность.
Однако данные, полученные на сегодняшний день, являются многообещающими для большинства пациентов. Одобрение было основано на открытом исследовании BioMarin GENEr8-1 с участием 134 мужчин с тяжелой врожденной гемофилией А.
Приглашаем присоединиться к telegram-каналу OmniDoctor, где вы найдете новости по вашей специальности из лучших зарубежных журналов.
