Новый препарат для лечения эссенциального тремора

По данным нового  исследования - пероральный, нейроактивный, стероидозависимый аллостерический модулятор SAGE-324 / BIIB124 (SAGE-324) эффективен для лечения эссенциального тремора (ЭТ), однако проблемы с переносимостью могут ограничить его использование.

В многоцентровом исследовании участвовали 69 пациентов в возрасте от 18 до 80 лет. Они были случайным образом распределены в соотношении 1:1 для приема SAGE-324 60 мг (n = 34) или плацебо (n = 35) один раз в день.
Группы были сопоставимы по возрасту (в среднем 69,4 года для SAGE-324 против 64,7 лет для плацебо) и доминирующей руке (справа, 85,3% для SAGE-324 против 88,6% для плацебо). Женщины составили 35,3% в группе препаратов и 57,1% в группе плацебо.

Среди пациентов, получавших SAGE-324 в течение 28 дней, наблюдалось статистически значимое снижение тремора верхних конечностей на 29-й день, что соответствовало первичной конечной точке исследования.
По данным исследования было выявлено, что значительное снижение показателя тремора верхних конечностей на 29-й день соответствует снижению амплитуды тремора на 36% по сравнению с исходным уровнем у пациентов, получающих SAGE-324, и на 21% у пациентов, получающих плацебо.

Тем не менее, исследователи сообщают, что побочные эффекты, возникшие при лечении умеренной и тяжелой степени ЭТ, привели к нескольким случаям прекращения лечения и /или исследования. Из 34 пациентов, получавших SAGE-324, 13 выбыли из исследования по сравнению с 2 из 35 пациентов, получавших плацебо.

Наиболее распространенными побочными эффектами были сонливость (67,6%) и головокружение (38,2%), за которыми следовали проблемы с равновесием, диплопия, дизартрия и нарушение походки. В группе плацебо сонливость затронула 5,7%, а головокружение - 11,4%.

Более одной трети группы SAGE-324 прекратили лечение до окончания исследования, а для продолжения лечения часто требовалось снижение дозы. Многообещающе, но нужны дальнейшие исследования.