Кистозный фиброз (муковисцидоз) − аутосомно-рецессивное заболевание, вызванное мутациями в гене CFTR. Этот ген кодирует канал-переносчик для электролитов (главным образом хлора), и его дефект приводит к образованию густой слизи в легких и ЖКТ.
Модуляторы CFTR − революционный класс препаратов, которые:
- Корректируют работу дефектного белка
- Улучшают транспорт хлоридов
- Действуют непосредственно на причину заболевания
Национальный институт здравоохранения Великобритании (NICE) рекомендовал к применению новый препарат для лечения муковисцидоза. Ранее он был одобрен FDA.
Читайте также: Заболевания верхних дыхательных путей у пациентов с муковисцидозом
Алифтрек (производитель Вертекс) − тройная комбинированная терапия:
- Ванзакафтор + тезакафтор + деутивакафтор
- 1 раз в сутки per os (vs 2 приема у Кафтрио)
- Сопоставимая эффективность с Кафтрио: улучшение функции лёгких, набора веса и снижение количества инфекций
Как работает?
- Ванзакафтор и тезакафтор − корректоры CFTR, увеличивающие количество функционального белка на поверхности клеток.
- Деутивакафтор − потенциатор, улучшающий работу канала.
- Комплексное действие снижает вязкость слизи в дыхательных путях и ЖКТ
Важно для практики:
- Альтернатива для пациентов с непереносимостью или неэффективностью Кафтрио.
- Две дозировки: подбор для детей и взрослых.
Источник: Medscape
Приглашаем присоединиться к telegram-каналу OmniDoctor, где вы найдете новости по вашей специальности из лучших зарубежных журналов.
