Материалы доступны только для специалистов сферы здравоохранения.
Чтобы посмотреть материал полностью
Авторизуйтесь
или зарегистрируйтесь.
Валидация русскоязычной версии шкалы PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module для детей с нервно-мышечными заболеваниями
Валидация русскоязычной версии шкалы PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module для детей с нервно-мышечными заболеваниями
Комарова Е.А., Котов А.С. Валидация русскоязычной версии шкалы PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module для детей с нервно-мышечными заболеваниями. Consilium Medicum. 2025;27(11):670–675. DOI: 10.26442/20751753.2025.11.203386
________________________________________________
Материалы доступны только для специалистов сферы здравоохранения.
Чтобы посмотреть материал полностью
Авторизуйтесь
или зарегистрируйтесь.
Аннотация
Введение. Спинальная мышечная атрофия (СМА) и другие нервно-мышечные заболевания представляют собой тяжелые наследственные патологии, характеризующиеся прогрессирующей мышечной слабостью и высокой степенью инвалидизации. В России распространенность СМА составляет около 1500 пациентов, при этом большинство случаев проявляется в детском возрасте. Современные препараты, такие как нусинерсен, рисдиплам и онасемноген абепарвовек, позволяют замедлить прогрессирование заболевания, однако их эффективность требует комплексной оценки, включая психосоциальные аспекты жизни пациентов. Качество жизни (КЖ), связанное со здоровьем (HRQOL), является ключевым показателем при оценке терапевтических эффектов, особенно в педиатрической практике, где важны не только физические ограничения, но и влияние болезни на эмоциональное состояние, социальную активность и семейное благополучие.
Цель. Культурно-лингвистическая адаптация и валидация русскоязычной версии опросника PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module для объективной оценки HRQOL у детей с СМА и их родителей, перевод и адаптация опросника согласно международным стандартам, оценка его психометрических свойств (надежность, валидность, чувствительность к изменениям) и сравнение результатов с данными оригинальной англоязычной версии.
Материалы и методы. В исследование включены 25 пациентов с верифицированным диагнозом СМА (1–3-й типы) в возрасте 2–18 лет и их родители. Адаптация проводилась в несколько этапов: прямой и обратный перевод, экспертная оценка, когнитивное интервьюирование и финальная корректировка формулировок. Оценивались психометрические свойства до и после терапии нусинерсеном с использованием коэффициента α Кронбаха, ICC и факторного анализа.
Результаты. Выявлена высокая надежность русскоязычной версии: коэффициенты α Кронбаха составили 0,92–0,96 для детской версии и 0,93–0,95 для родительской. Воспроизводимость теста подтверждалась высоким ICC (0,85–0,92). Факторный анализ подтвердил трехфакторную структуру опросника, соответствующую оригиналу, с объяснением 43,2, 12,1 и 8,7% дисперсии соответственно. После терапии нусинерсеном отмечено значимое улучшение КЖ, особенно физического благополучия у пациентов с СМА 1-го типа (+15,4%). Социальные показатели у подростков 13–18 лет оставались ниже, чем у младших детей, что связано с возрастными психосоциальными трудностями.
Заключение. Русскоязычная версия PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module успешно прошла валидацию и демонстрирует высокие психометрические характеристики, сравнимые с оригиналом. Инструмент чувствителен к клиническим изменениям и может использоваться для мониторинга КЖ детей с СМА в российской практике. Результаты исследования позволяют рекомендовать опросник для оценки эффективности терапии, выявления проблемных зон и планирования поддерживающих мероприятий. Перспективы дальнейших работ включают валидацию на более крупных выборках и адаптацию методики для взрослых пациентов.
Ключевые слова: русскоязычная версия шкалы PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module, валидация, качество жизни, спинальная мышечная атрофия
Aim. To conduct cultural-linguistic adaptation and validation of the Russian version of the PedsQTM 3.0 Neuromuscular Module for objective assessment of HRQOL in children with SMA and their parents, including translation and adaptation of the questionnaire according to international standards, evaluation of its psychometric properties (reliability, validity, sensitivity to changes), and comparison of results with the original English version.
Materials and methods. The study included 25 patients with verified SMA diagnosis (types I–III) aged 2–18 years and their parents. Adaptation was conducted in several stages: forward and backward translation, expert evaluation, cognitive interviewing, and final formulation adjustment. Psychometric properties were evaluated before and after nusinersen therapy using Cronbach's alpha coefficient, ICC, and factor analysis.
Results. High reliability of the Russian version was identified: Cronbach's alpha coefficients were 0.92–0.96 for the child version and 0.93–0.95 for the parent version. Test reproducibility was confirmed by high ICC (0.85–0.92). Factor analysis confirmed the three-factor structure of the questionnaire corresponding to the original, explaining 43.2, 12.1 and 8.7% of variance respectively. Significant improvement in quality of life was noted after nusinersen therapy, particularly in physical well-being of SMA type I patients (+15.4%). Social indicators in adolescents aged 13–18 remained lower than in younger children, related to age-related psychosocial difficulties.
Conclusion. The Russian version of PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module successfully passed validation and demonstrates high psychometric characteristics comparable to the original. The instrument is sensitive to clinical changes and can be used for monitoring quality of life in children with SMA in Russian practice. Study results allow recommending the questionnaire for therapy effectiveness assessment, identification of problem areas, and planning supportive measures. Future work prospects include validation on larger samples and adaptation of the methodology for adult patients.
Keywords: Russian version of the PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module scale, validation, Health Related Quality of Life, Spinal muscular atrophy
Цель. Культурно-лингвистическая адаптация и валидация русскоязычной версии опросника PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module для объективной оценки HRQOL у детей с СМА и их родителей, перевод и адаптация опросника согласно международным стандартам, оценка его психометрических свойств (надежность, валидность, чувствительность к изменениям) и сравнение результатов с данными оригинальной англоязычной версии.
Материалы и методы. В исследование включены 25 пациентов с верифицированным диагнозом СМА (1–3-й типы) в возрасте 2–18 лет и их родители. Адаптация проводилась в несколько этапов: прямой и обратный перевод, экспертная оценка, когнитивное интервьюирование и финальная корректировка формулировок. Оценивались психометрические свойства до и после терапии нусинерсеном с использованием коэффициента α Кронбаха, ICC и факторного анализа.
Результаты. Выявлена высокая надежность русскоязычной версии: коэффициенты α Кронбаха составили 0,92–0,96 для детской версии и 0,93–0,95 для родительской. Воспроизводимость теста подтверждалась высоким ICC (0,85–0,92). Факторный анализ подтвердил трехфакторную структуру опросника, соответствующую оригиналу, с объяснением 43,2, 12,1 и 8,7% дисперсии соответственно. После терапии нусинерсеном отмечено значимое улучшение КЖ, особенно физического благополучия у пациентов с СМА 1-го типа (+15,4%). Социальные показатели у подростков 13–18 лет оставались ниже, чем у младших детей, что связано с возрастными психосоциальными трудностями.
Заключение. Русскоязычная версия PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module успешно прошла валидацию и демонстрирует высокие психометрические характеристики, сравнимые с оригиналом. Инструмент чувствителен к клиническим изменениям и может использоваться для мониторинга КЖ детей с СМА в российской практике. Результаты исследования позволяют рекомендовать опросник для оценки эффективности терапии, выявления проблемных зон и планирования поддерживающих мероприятий. Перспективы дальнейших работ включают валидацию на более крупных выборках и адаптацию методики для взрослых пациентов.
Ключевые слова: русскоязычная версия шкалы PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module, валидация, качество жизни, спинальная мышечная атрофия
________________________________________________
Aim. To conduct cultural-linguistic adaptation and validation of the Russian version of the PedsQTM 3.0 Neuromuscular Module for objective assessment of HRQOL in children with SMA and their parents, including translation and adaptation of the questionnaire according to international standards, evaluation of its psychometric properties (reliability, validity, sensitivity to changes), and comparison of results with the original English version.
Materials and methods. The study included 25 patients with verified SMA diagnosis (types I–III) aged 2–18 years and their parents. Adaptation was conducted in several stages: forward and backward translation, expert evaluation, cognitive interviewing, and final formulation adjustment. Psychometric properties were evaluated before and after nusinersen therapy using Cronbach's alpha coefficient, ICC, and factor analysis.
Results. High reliability of the Russian version was identified: Cronbach's alpha coefficients were 0.92–0.96 for the child version and 0.93–0.95 for the parent version. Test reproducibility was confirmed by high ICC (0.85–0.92). Factor analysis confirmed the three-factor structure of the questionnaire corresponding to the original, explaining 43.2, 12.1 and 8.7% of variance respectively. Significant improvement in quality of life was noted after nusinersen therapy, particularly in physical well-being of SMA type I patients (+15.4%). Social indicators in adolescents aged 13–18 remained lower than in younger children, related to age-related psychosocial difficulties.
Conclusion. The Russian version of PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module successfully passed validation and demonstrates high psychometric characteristics comparable to the original. The instrument is sensitive to clinical changes and can be used for monitoring quality of life in children with SMA in Russian practice. Study results allow recommending the questionnaire for therapy effectiveness assessment, identification of problem areas, and planning supportive measures. Future work prospects include validation on larger samples and adaptation of the methodology for adult patients.
Keywords: Russian version of the PedsQLTM 3.0 Neuromuscular Module scale, validation, Health Related Quality of Life, Spinal muscular atrophy
Полный текст
Список литературы
1. Витковская И.П., Зеленова О.В., Стерликов С.А., и др. Первое проспективное многоцентровое не интервенционное исследование распространенности спинальной мышечной атрофии в Российской Федерации. Современные проблемы здравоохранения и медицинской статистики. 2022;(3):393-409 [Vitkovskaya IP, Zelenova OV, Sterlikov SA. The first prospective multicenter non - intervetional observational study of the prevalence of spinal muscular atrophy in the Russian Federation. Sovremennye Problemy Zdravookhraneniia i Meditsinskoi Statistiki. 2022;(3):393-409 (in Russian)]. DOI:10.24412/2312-2935-2022-3-393-409
2. Giess D, Erdos J, Wild C. An updated systematic review on spinal muscular atrophy patients treated with nusinersen, onasemnogene abeparvovec (at least 24 months), risdiplam (at least 12 months) or combination therapies. Eur J Paediatr Neurol. 2024;51:84-92. DOI:10.1016/j.ejpn.2024.06.004
3. Kaplan RM, Bush JW. Health-related quality of life measurement for evaluation research and policy analysis. Health Psychology. 1982;1(1):61-80. DOI:10.1037/0278-6133.1.1.61
4. Varni JW, Seid M, Rode CA. The PedsQL: measurement model for the pediatric quality of life inventory. Med Care. 1999;37(2):126-39. DOI:10.1097/00005650-199902000-00003
5. Davis SE, Hynan LS, Limbers CA, et al. The PedsQL in pediatric patients with Duchenne muscular dystrophy: feasibility, reliability, and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory Neuromuscular Module and Generic Core Scales. J Clin Neuromuscul Dis. 2010;11(3):97-109. DOI:10.1097/CND.0b013e3181c5053b
6. Денисова Р.В., Алексеева Е.И., Альбицкий В.Ю., и др. Надежность, валидность и чувствительность русских версий опросников PedsQL Generic Core Scale и PedsQL Rheumatology Module. Вопросы современной педиатрии. 2009;8(1):30-40 [Denisova RV, Alekseyeva YeI, Albitskiy VYu. Reliability, Validity and Sensitivity of Russian Versions of Pedsql Generic Core Scale and Pedsql Rheumatology Module Questionnaires. Voprosy Sovremennoi Pediatrii. 2009;8(1):30-40 (in Russian)]. EDN:KGBOBR
7. Аракелян А.Л., Сурков А.Н., Баранов А.А., и др. Лингвистическая корректность и достоверность содержания русской версии модуля гастроинтестинальных симптомов опросника PedsQL™ для пациентов педиатрического профиля. Педиатрическая фармакология. 2023;20(2):112-9 [Arakelyan AL, Surkov AN, Baranov AA. Linguistic accuracy and authenticity of the content of the Russian version of the module of gastrointestinal symptoms of the PedsQL™ questionnaire for pediatric patients. Pediatricheskaia Farmakologiia. 2023;20(2):112-9 (in Russian)]. DOI:10.15690/pf.v20i2.2553
8. Girabent-Farres M, Fagoaga J, Amor-Barbosa M, Bagur-Calafat C. Traduccion y validacion al español del modulo neuromuscular de la escala Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL): evaluacion de la calidad de vida autopercibida por niños de 8-18 anos con enfermedades neuromusculares y sus padres. Rev Neurol. 2018;67(11):425-35 [Spanish translation and validation of the Neuromuscular Module of the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL): evaluation of the quality of life perceived by 8-18 years old children with neuromuscular diseases and by their parents (in Spanish)]. Rev Neurol. 2018;67(11):425-35.
2. Giess D, Erdos J, Wild C. An updated systematic review on spinal muscular atrophy patients treated with nusinersen, onasemnogene abeparvovec (at least 24 months), risdiplam (at least 12 months) or combination therapies. Eur J Paediatr Neurol. 2024;51:84-92. DOI:10.1016/j.ejpn.2024.06.004
3. Kaplan RM, Bush JW. Health-related quality of life measurement for evaluation research and policy analysis. Health Psychology. 1982;1(1):61-80. DOI:10.1037/0278-6133.1.1.61
4. Varni JW, Seid M, Rode CA. The PedsQL: measurement model for the pediatric quality of life inventory. Med Care. 1999;37(2):126-39. DOI:10.1097/00005650-199902000-00003
5. Davis SE, Hynan LS, Limbers CA, et al. The PedsQL in pediatric patients with Duchenne muscular dystrophy: feasibility, reliability, and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory Neuromuscular Module and Generic Core Scales. J Clin Neuromuscul Dis. 2010;11(3):97-109. DOI:10.1097/CND.0b013e3181c5053b
6. Denisova RV, Alekseyeva YeI, Albitskiy VYu. Reliability, Validity and Sensitivity of Russian Versions of Pedsql Generic Core Scale and Pedsql Rheumatology Module Questionnaires. Voprosy Sovremennoi Pediatrii. 2009;8(1):30-40 (in Russian). EDN:KGBOBR
7. Arakelyan AL, Surkov AN, Baranov AA. Linguistic accuracy and authenticity of the content of the Russian version of the module of gastrointestinal symptoms of the PedsQL™ questionnaire for pediatric patients. Pediatricheskaia Farmakologiia. 2023;20(2):112-9 (in Russian). DOI:10.15690/pf.v20i2.2553
8. Girabent-Farres M, Fagoaga J, Amor-Barbosa M, Bagur-Calafat C. Traduccion y validacion al español del modulo neuromuscular de la escala Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL): evaluacion de la calidad de vida autopercibida por niños de 8-18 anos con enfermedades neuromusculares y sus padres. Rev Neurol. 2018;67(11):425-35 [Spanish translation and validation of the Neuromuscular Module of the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL): evaluation of the quality of life perceived by 8-18 years old children with neuromuscular diseases and by their parents (in Spanish)]. Rev Neurol. 2018;67(11):425-35.
2. Giess D, Erdos J, Wild C. An updated systematic review on spinal muscular atrophy patients treated with nusinersen, onasemnogene abeparvovec (at least 24 months), risdiplam (at least 12 months) or combination therapies. Eur J Paediatr Neurol. 2024;51:84-92. DOI:10.1016/j.ejpn.2024.06.004
3. Kaplan RM, Bush JW. Health-related quality of life measurement for evaluation research and policy analysis. Health Psychology. 1982;1(1):61-80. DOI:10.1037/0278-6133.1.1.61
4. Varni JW, Seid M, Rode CA. The PedsQL: measurement model for the pediatric quality of life inventory. Med Care. 1999;37(2):126-39. DOI:10.1097/00005650-199902000-00003
5. Davis SE, Hynan LS, Limbers CA, et al. The PedsQL in pediatric patients with Duchenne muscular dystrophy: feasibility, reliability, and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory Neuromuscular Module and Generic Core Scales. J Clin Neuromuscul Dis. 2010;11(3):97-109. DOI:10.1097/CND.0b013e3181c5053b
6. Денисова Р.В., Алексеева Е.И., Альбицкий В.Ю., и др. Надежность, валидность и чувствительность русских версий опросников PedsQL Generic Core Scale и PedsQL Rheumatology Module. Вопросы современной педиатрии. 2009;8(1):30-40 [Denisova RV, Alekseyeva YeI, Albitskiy VYu. Reliability, Validity and Sensitivity of Russian Versions of Pedsql Generic Core Scale and Pedsql Rheumatology Module Questionnaires. Voprosy Sovremennoi Pediatrii. 2009;8(1):30-40 (in Russian)]. EDN:KGBOBR
7. Аракелян А.Л., Сурков А.Н., Баранов А.А., и др. Лингвистическая корректность и достоверность содержания русской версии модуля гастроинтестинальных симптомов опросника PedsQL™ для пациентов педиатрического профиля. Педиатрическая фармакология. 2023;20(2):112-9 [Arakelyan AL, Surkov AN, Baranov AA. Linguistic accuracy and authenticity of the content of the Russian version of the module of gastrointestinal symptoms of the PedsQL™ questionnaire for pediatric patients. Pediatricheskaia Farmakologiia. 2023;20(2):112-9 (in Russian)]. DOI:10.15690/pf.v20i2.2553
8. Girabent-Farres M, Fagoaga J, Amor-Barbosa M, Bagur-Calafat C. Traduccion y validacion al español del modulo neuromuscular de la escala Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL): evaluacion de la calidad de vida autopercibida por niños de 8-18 anos con enfermedades neuromusculares y sus padres. Rev Neurol. 2018;67(11):425-35 [Spanish translation and validation of the Neuromuscular Module of the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL): evaluation of the quality of life perceived by 8-18 years old children with neuromuscular diseases and by their parents (in Spanish)]. Rev Neurol. 2018;67(11):425-35.
________________________________________________
2. Giess D, Erdos J, Wild C. An updated systematic review on spinal muscular atrophy patients treated with nusinersen, onasemnogene abeparvovec (at least 24 months), risdiplam (at least 12 months) or combination therapies. Eur J Paediatr Neurol. 2024;51:84-92. DOI:10.1016/j.ejpn.2024.06.004
3. Kaplan RM, Bush JW. Health-related quality of life measurement for evaluation research and policy analysis. Health Psychology. 1982;1(1):61-80. DOI:10.1037/0278-6133.1.1.61
4. Varni JW, Seid M, Rode CA. The PedsQL: measurement model for the pediatric quality of life inventory. Med Care. 1999;37(2):126-39. DOI:10.1097/00005650-199902000-00003
5. Davis SE, Hynan LS, Limbers CA, et al. The PedsQL in pediatric patients with Duchenne muscular dystrophy: feasibility, reliability, and validity of the Pediatric Quality of Life Inventory Neuromuscular Module and Generic Core Scales. J Clin Neuromuscul Dis. 2010;11(3):97-109. DOI:10.1097/CND.0b013e3181c5053b
6. Denisova RV, Alekseyeva YeI, Albitskiy VYu. Reliability, Validity and Sensitivity of Russian Versions of Pedsql Generic Core Scale and Pedsql Rheumatology Module Questionnaires. Voprosy Sovremennoi Pediatrii. 2009;8(1):30-40 (in Russian). EDN:KGBOBR
7. Arakelyan AL, Surkov AN, Baranov AA. Linguistic accuracy and authenticity of the content of the Russian version of the module of gastrointestinal symptoms of the PedsQL™ questionnaire for pediatric patients. Pediatricheskaia Farmakologiia. 2023;20(2):112-9 (in Russian). DOI:10.15690/pf.v20i2.2553
8. Girabent-Farres M, Fagoaga J, Amor-Barbosa M, Bagur-Calafat C. Traduccion y validacion al español del modulo neuromuscular de la escala Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL): evaluacion de la calidad de vida autopercibida por niños de 8-18 anos con enfermedades neuromusculares y sus padres. Rev Neurol. 2018;67(11):425-35 [Spanish translation and validation of the Neuromuscular Module of the Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL): evaluation of the quality of life perceived by 8-18 years old children with neuromuscular diseases and by their parents (in Spanish)]. Rev Neurol. 2018;67(11):425-35.
Авторы
Е.А. Комарова*, А.С. Котов
ГБУЗ МО «Московский областной научно-исследовательский клинический институт им. М.Ф. Владимирского», Москва, Российская Федерация
*manfromthestars542@gmail.com
Vladimirsky Moscow Regional Research Clinical Institute, Moscow, Russian Federation
*manfromthestars542@gmail.com
ГБУЗ МО «Московский областной научно-исследовательский клинический институт им. М.Ф. Владимирского», Москва, Российская Федерация
*manfromthestars542@gmail.com
________________________________________________
Vladimirsky Moscow Regional Research Clinical Institute, Moscow, Russian Federation
*manfromthestars542@gmail.com
Цель портала OmniDoctor – предоставление профессиональной информации врачам, провизорам и фармацевтам.