Материалы доступны только для специалистов сферы здравоохранения. Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь.
Результаты проспективного наблюдательного исследования биоаналога имиглюцеразы у взрослых пациентов с болезнью Гоше I типа
Лукина Е.А., Пономарев Р.В., Салогуб Г.Н., Безруких В.А., Сайфуллина Е.В., Давыдкин И.Л., Волкова С.А., Шелехова Т.В., Косинова М.В., Васильев Е.В., Кириллова Е.Г., Данилова О.Е., Хайретдинов Р.К., Маркова О.А., Зуев Е.В., Борозинец А.Ю. Результаты проспективного наблюдательного исследования биоаналога имиглюцеразы у взрослых пациентов с болезнью Гоше I типа. Терапевтический архив. 2025;97(2):169–175. DOI: 10.26442/00403660.2025.02.203194
© ООО «КОНСИЛИУМ МЕДИКУМ», 2025 г.
© ООО «КОНСИЛИУМ МЕДИКУМ», 2025 г.
________________________________________________
Lukina EA, Ponomarev RV, Salogub GN, Bezrukikh VA, Saifullina EV, Davydkin IL, Volkova SA, Shelekhova TV, Kosinova MV, Vasiliev EV, Kirillova EG, Danilova OE, Khairetdinov RK, Markova OA, Zuev EV, Borozinets AIu. Results of a prospective observational study of imiglucerase biosimilar in adults with type I Gaucher disease. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh.). 2025;97(2):169–175. DOI: 10.26442/00403660.2025.02.203194
Материалы доступны только для специалистов сферы здравоохранения. Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь.
Аннотация
Цель. Сбор и анализ результатов долгосрочной заместительной ферментной терапии препаратом Глуразим® у пациентов с болезнью Гоше (БГ) I типа в реальной клинической практике.
Материалы и методы. В исследование включен 31 пациент с БГ I типа (21 с интактной селезенкой и 10 после спленэктомии) старше 18 лет. Эффективность оценивали по динамике концентрации гемоглобина (первичной конечной точке), изменению количества тромбоцитов, объема селезенки, печени, распространенности инфильтрации костного мозга и числу пациентов с асептическими некрозами головок бедренных костей по данным магнитно-резонансной томографии (вторичным конечным точкам). Безопасность оценивали по частоте развития нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений, связанных с применением препарата, а также по частоте образования связывающих и нейтрализующих антител к имиглюцеразе (иммуноглобулинов G, E). Средняя продолжительность периода наблюдения составила 54 нед.
Результаты. В ходе исследования не выявлено статистически значимого изменения концентрации гемоглобина, количества тромбоцитов, объемов селезенки и печени. Отмечена тенденция к увеличению количества тромбоцитов в общей группе (p=0,1) и группе пациентов после спленэктомии (p=0,08). Распространенность специфической инфильтрации костного мозга и число пациентов с асептическими некрозами головок бедренных костей оставались без изменений. В ходе анализа безопасности зарегистрирована одна нежелательная реакция в виде повышения уровня аланинаминотрансферазы легкой степени, которая разрешилась самостоятельно к концу исследования. Анализ иммуногенности показал исходное наличие антилекарственных антител (АЛА) у 5 (16,7%) из 30 обследованных пациентов. В конце исследования АЛА обнаружены только у 3 (10%) человек. Выявленные АЛА регистрировались в невысоком титре, не имели нейтрализующей активности и не влияли на эффективность проводимого лечения.
Заключение. Установлено, что долгосрочная терапия биоаналогом имиглюцеразы сопровождалась стабильным течением БГ без прогрессирования, характеризовалась хорошим профилем безопасности и низкой иммуногенностью.
Ключевые слова: болезнь Гоше, анемия, гепатоспленомегалия, магнитно-резонансная томография, заместительная ферментная терапия, имиглюцераза
Материалы и методы. В исследование включен 31 пациент с БГ I типа (21 с интактной селезенкой и 10 после спленэктомии) старше 18 лет. Эффективность оценивали по динамике концентрации гемоглобина (первичной конечной точке), изменению количества тромбоцитов, объема селезенки, печени, распространенности инфильтрации костного мозга и числу пациентов с асептическими некрозами головок бедренных костей по данным магнитно-резонансной томографии (вторичным конечным точкам). Безопасность оценивали по частоте развития нежелательных явлений и серьезных нежелательных явлений, связанных с применением препарата, а также по частоте образования связывающих и нейтрализующих антител к имиглюцеразе (иммуноглобулинов G, E). Средняя продолжительность периода наблюдения составила 54 нед.
Результаты. В ходе исследования не выявлено статистически значимого изменения концентрации гемоглобина, количества тромбоцитов, объемов селезенки и печени. Отмечена тенденция к увеличению количества тромбоцитов в общей группе (p=0,1) и группе пациентов после спленэктомии (p=0,08). Распространенность специфической инфильтрации костного мозга и число пациентов с асептическими некрозами головок бедренных костей оставались без изменений. В ходе анализа безопасности зарегистрирована одна нежелательная реакция в виде повышения уровня аланинаминотрансферазы легкой степени, которая разрешилась самостоятельно к концу исследования. Анализ иммуногенности показал исходное наличие антилекарственных антител (АЛА) у 5 (16,7%) из 30 обследованных пациентов. В конце исследования АЛА обнаружены только у 3 (10%) человек. Выявленные АЛА регистрировались в невысоком титре, не имели нейтрализующей активности и не влияли на эффективность проводимого лечения.
Заключение. Установлено, что долгосрочная терапия биоаналогом имиглюцеразы сопровождалась стабильным течением БГ без прогрессирования, характеризовалась хорошим профилем безопасности и низкой иммуногенностью.
Ключевые слова: болезнь Гоше, анемия, гепатоспленомегалия, магнитно-резонансная томография, заместительная ферментная терапия, имиглюцераза
________________________________________________
Aim. To collect and analyze real-world data on long-term enzyme replacement therapy with Glurazyme® in patients with type I Gaucher disease (GD).
Materials and methods. The study included 31 patients with type I GD (21 patients with intact spleen and 10 patients with a history of splenectomy) over 18 years. Efficacy was assessed by the change in hemoglobin level (primary endpoint), platelet count, spleen and liver volumes, prevalence of bone marrow infiltration, and the number of patients with quiet hip disease according to magnetic resonance imaging (secondary endpoints). Safety was assessed by the incidence of treatment-related adverse events and serious adverse events, as well as by the incidence of production of imiglucerase binding and neutralizing antibodies (IgG, IgE). The mean follow-up duration was 54 weeks.
Results. The study did not show a statistically significant change in hemoglobin levels, platelet count, or spleen and liver volumes. There was an upward tendency in platelet count in the overall group (p=0.1) and patients after splenectomy (p=0.08). The prevalence of specific bone marrow infiltration and the number of patients with quiet hip disease remained unchanged. During the safety analysis, one adverse reaction, a mild increase in alanine aminotransferase, was reported, which resolved spontaneously by the end of the study. The immunogenicity analysis showed the initial presence of anti-drug antibodies (ADAs) in 5 (16.7%) of the 30 examined patients. At the end of the study, ADAs were detected in only 3 (10%) patients. The detected ADAs had a low titer and no neutralizing activity, and they did not affect the treatment effectiveness.
Conclusion. Long-term therapy with the imiglucerase biosimilar was associated with a stable course of GD without progression. It was characterized by a good safety profile and low immunogenicity.
Keywords: Gaucher disease, anemia, hepatosplenomegaly, magnetic resonance imaging, enzyme replacement therapy, imiglucerase
Полный текст
Список литературы
1. Mistry PK, Lopez G, Schiffmann R, et al. Gaucher disease: Progress and ongoing challenges. Mol Genet Metab. 2017;120(1-2):8-21. DOI:10.1016/j.ymgme.2016.11.006
2. Пономарев Р.В., Лукина Е.А. Болезнь Гоше: достижения и перспективы. Терапевтический архив. 2021;93(7):830-6 [Ponomarev RV, Lukina EA. Gaucher disease: achievements and prospects. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh.). 2021;93(7):830-6 (in Russian)]. DOI:10.26442/00403660.2021.07.200912
3. Лукина Е.А., Пономарев Р.В., Сысоева Е.П. Болезнь Гоше у взрослых: диагностика, лечение и мониторинг // Алгоритмы диагностики и протоколы лечения заболеваний системы крови. Т. 1. М.: Издательский дом «Практика» [Lukina EA, Ponomarev RV, Sysoeva EP. Bolezn' Goshe u vzroslykh: diagnostika, lechenie i monitoring. In: Algoritmy diagnostiki i protokoly lecheniia zabolevanii sistemy krovi. T. 1. Mосcоw: Izdatel'skii dom "Praktika" (in Russian)].
4. Пономарев Р.В. Динамика лабораторных показателей, отражающих функциональную активность макрофагальной системы, у пациентов с болезнью Гоше I типа на фоне патогенетической терапии. Дис. … канд. мед. наук. М. 2020 [Ponomarev RV. Dinamika laboratornykh pokazatelei, otrazhaiushchikh funktsional'nuiu aktivnost' makrofagal'noi sistemy, u patsientov s bolezn'iu Goshe I tipa na fone patogeneticheskoi terapii. Dis. … kand. med. nauk. Moscow. 2020 (in Russian)].
5. Пономарев Р.В., Лукина К.А., Сысоева Е.П., и др. Поддерживающий режим заместительной ферментной терапии у взрослых больных болезнью Гоше I типа: предварительные результаты. Гематология и трансфузиология. 2019;64(3):331-41 [Ponomarev RV, Lukina KA, Sysoeva EP, et al. Reduced dosing regimen of enzyme replacement therapy in adult patients with type i gaucher disease: preliminary results. Russian Journal of Hematology and Transfusiology. 2019;64(3):331-41 (in Russian)]. DOI:10.35754/0234-5730-2019-64-3-331-341
6. Пономарев Р.В., Лукина Е.А. Заместительная ферментная терапия у взрослых пациентов с болезнью Гоше I типа: история вопроса. Терапевтический архив. 2019;91(7):127-31 [Ponomarev RV, Lukina EA. Enzyme replacement therapy in adult patients with type I Gaucher disease. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh.). 2019;91(7):127-31 (in Russian)]. DOI:10.26442/00403660.2019.07.000327
7. Elstein D, Zimran A. Review of the safety and efficacy of imiglucerase treatment of Gaucher disease. Biologics. 2009;3:407-17. DOI:10.2147/btt.2009.3497
8. Zimran A. How I treat Gaucher disease. Blood. 2011;118(6):1463-71. DOI:10.1182/blood-2011-04-308890
9. Лукина Е.А. Болезнь Гоше (10 лет спустя). М.: Практическая медицина, 2021 [Lukina EA. Bolezn' Goshe (10 let spustia). Moscow: Prakticheskaia meditsina, 2021 (in Russian)].
10. Фитилев С.Б., Возжаев А.В., Шкребнева И.И., и др. Результаты открытого рандомизированного сравнительного перекрестного клинического исследования I фазы по оценке безопасности и фармакокинетики препарата Глуразим (имиглюцераза) в сравнении с референтным препаратом у здоровых добровольцев. Онкогематология. 2019;14(4):73-83 [Fitilev SB, Vozzhaev AV, Shkrebneva II, et al. Results of a phase I open randomized comparative crossover clinical trial to assess the safety and pharmacokinetics of Glurazyme® (imiglucerase) in comparison with the reference product in healthy volunteers. Oncohematology. 2019;14(4):73-83 (in Russian)]. DOI:10.17650/1818-8346-2019-14-4-73-83
11. Сысоева Е.П., Пономарев Р.В., Лукина К.А., и др. Оценка эффективности и безопасности биоаналогичного препарата Глуразим (имиглюцераза) у больных болезнью Гоше I типа. Гематология и трансфузиология. 2020;65(1):8-23 [Sysoeva EP, Ponomarev RV, Lukina KA, et al. Evaluation of the efficacy and safety of the biosimilar drug Glurazyme (imiglucerase) in patients with Gaucher disease type 1. Russian Journal of Hematology and Transfusiology. 2020;65(1):8-23 (in Russian)]. DOI:10.35754/0234-5730-2020-65-1-8-23
12. Соловьева А.А., Лукина К.А., Яцык Г.А. Лучевая семиотика поражений костно-суставной системы при болезни Гоше I типа: современный взгляд. Вестник рентгенологии и радиологии. 2019;100(1):15-26 [Soloveva AA, Lukina KA, Yatsyk GA. Radiation Semiotics of Osteoarticular Involvement in Gaucher Disease Type I: a Modern View. Journal of Radiology and Nuclear Medicine. 2019;100(1):15-26 (in Russian)]. DOI:10.20862/0042-4676-2019-100-1-15-26
13. Weinreb NJ, Camelo JS Jr, Charrow J, et al. Gaucher disease type 1 patients from the ICGG Gaucher Registry sustain initial clinical improvements during twenty years of imiglucerase treatment. Mol Genet Metab. 2021;132(2):100-11. DOI:10.1016/j.ymgme.2020.12.295
14. Mistry PK, Batista JL, Andersson HC, et al. Transformation in pretreatment manifestations of Gaucher disease type 1 during two decades of alglucerase/imiglucerase enzyme replacement therapy in the International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher Registry. Am J Hematol. 2017;92(9):929-39. DOI:10.1002/ajh.24801
15. Лукина К.А., Февралева И.С., Сысоева Е.П., и др. Характеристика генотипов пациентов с болезнью Гоше I типа в Российской Федерации. Терапевтический архив. 2013;85(7):72-5 [Lukina KA, Fevraleva IS, Sysoeva EP, et al. Characterization of the genotypes of patients with Gaucher disease type 1 in the Russian Federation. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh.). 2013;85(7):72-5 (in Russian)].
16. Serratrice C, Carballo S, Serratrice J, Stirnemann J. Imiglucerase in the management of Gaucher disease type 1: an evidence-based review of its place in therapy. Core Evid. 2016;11:37-47. DOI:10.2147/CE.S93717
17. Белогурова М.Б., Диникина Ю.В., Кудлай Д.А., Борозинец А.Ю. Болезнь Гоше у детей: что изменилось в XXI веке. Российский журнал детской гематологии и онкологии (РЖДГиО). 2019;6(4):19-24 [Belogurova MB, Dinikina YuV, Kudlay DA, Borozinets AYu. Gaucher disease in children: what has changed in the 21st century. Russian Journal of Pediatric Hematology and Oncology. 2019;6(4):19-24 (in Russian)]. DOI:10.21682/2311-1267-2019-6-4-19-24
18. Смирнов В.В., Петухова О.А., Филатов А.В., и др. Исследование фармакокинетики биотехнологических препаратов на примере моноклональных антител. Биопрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. 2023;23(2):173-80 [Smirnov VV, Petukhova OA, Filatov AV, et al. Studying the pharmacokinetics of biotechnological medicinal products on the example of monoclonal antibodies. Biological Products. Prevention, Diagnosis, Treatment. 2023;23(2):173-80 (in Russian)]. DOI:10.30895/2221-996X-2023-23-2-173-180
2. Пономарев Р.В., Лукина Е.А. Болезнь Гоше: достижения и перспективы. Терапевтический архив. 2021;93(7):830-6 [Ponomarev RV, Lukina EA. Gaucher disease: achievements and prospects. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh.). 2021;93(7):830-6 (in Russian)]. DOI:10.26442/00403660.2021.07.200912
3. Лукина Е.А., Пономарев Р.В., Сысоева Е.П. Болезнь Гоше у взрослых: диагностика, лечение и мониторинг // Алгоритмы диагностики и протоколы лечения заболеваний системы крови. Т. 1. М.: Издательский дом «Практика» [Lukina EA, Ponomarev RV, Sysoeva EP. Bolezn' Goshe u vzroslykh: diagnostika, lechenie i monitoring. In: Algoritmy diagnostiki i protokoly lecheniia zabolevanii sistemy krovi. T. 1. Mосcоw: Izdatel'skii dom "Praktika" (in Russian)].
4. Пономарев Р.В. Динамика лабораторных показателей, отражающих функциональную активность макрофагальной системы, у пациентов с болезнью Гоше I типа на фоне патогенетической терапии. Дис. … канд. мед. наук. М. 2020 [Ponomarev RV. Dinamika laboratornykh pokazatelei, otrazhaiushchikh funktsional'nuiu aktivnost' makrofagal'noi sistemy, u patsientov s bolezn'iu Goshe I tipa na fone patogeneticheskoi terapii. Dis. … kand. med. nauk. Moscow. 2020 (in Russian)].
5. Пономарев Р.В., Лукина К.А., Сысоева Е.П., и др. Поддерживающий режим заместительной ферментной терапии у взрослых больных болезнью Гоше I типа: предварительные результаты. Гематология и трансфузиология. 2019;64(3):331-41 [Ponomarev RV, Lukina KA, Sysoeva EP, et al. Reduced dosing regimen of enzyme replacement therapy in adult patients with type i gaucher disease: preliminary results. Russian Journal of Hematology and Transfusiology. 2019;64(3):331-41 (in Russian)]. DOI:10.35754/0234-5730-2019-64-3-331-341
6. Пономарев Р.В., Лукина Е.А. Заместительная ферментная терапия у взрослых пациентов с болезнью Гоше I типа: история вопроса. Терапевтический архив. 2019;91(7):127-31 [Ponomarev RV, Lukina EA. Enzyme replacement therapy in adult patients with type I Gaucher disease. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh.). 2019;91(7):127-31 (in Russian)]. DOI:10.26442/00403660.2019.07.000327
7. Elstein D, Zimran A. Review of the safety and efficacy of imiglucerase treatment of Gaucher disease. Biologics. 2009;3:407-17. DOI:10.2147/btt.2009.3497
8. Zimran A. How I treat Gaucher disease. Blood. 2011;118(6):1463-71. DOI:10.1182/blood-2011-04-308890
9. Лукина Е.А. Болезнь Гоше (10 лет спустя). М.: Практическая медицина, 2021 [Lukina EA. Bolezn' Goshe (10 let spustia). Moscow: Prakticheskaia meditsina, 2021 (in Russian)].
10. Фитилев С.Б., Возжаев А.В., Шкребнева И.И., и др. Результаты открытого рандомизированного сравнительного перекрестного клинического исследования I фазы по оценке безопасности и фармакокинетики препарата Глуразим (имиглюцераза) в сравнении с референтным препаратом у здоровых добровольцев. Онкогематология. 2019;14(4):73-83 [Fitilev SB, Vozzhaev AV, Shkrebneva II, et al. Results of a phase I open randomized comparative crossover clinical trial to assess the safety and pharmacokinetics of Glurazyme® (imiglucerase) in comparison with the reference product in healthy volunteers. Oncohematology. 2019;14(4):73-83 (in Russian)]. DOI:10.17650/1818-8346-2019-14-4-73-83
11. Сысоева Е.П., Пономарев Р.В., Лукина К.А., и др. Оценка эффективности и безопасности биоаналогичного препарата Глуразим (имиглюцераза) у больных болезнью Гоше I типа. Гематология и трансфузиология. 2020;65(1):8-23 [Sysoeva EP, Ponomarev RV, Lukina KA, et al. Evaluation of the efficacy and safety of the biosimilar drug Glurazyme (imiglucerase) in patients with Gaucher disease type 1. Russian Journal of Hematology and Transfusiology. 2020;65(1):8-23 (in Russian)]. DOI:10.35754/0234-5730-2020-65-1-8-23
12. Соловьева А.А., Лукина К.А., Яцык Г.А. Лучевая семиотика поражений костно-суставной системы при болезни Гоше I типа: современный взгляд. Вестник рентгенологии и радиологии. 2019;100(1):15-26 [Soloveva AA, Lukina KA, Yatsyk GA. Radiation Semiotics of Osteoarticular Involvement in Gaucher Disease Type I: a Modern View. Journal of Radiology and Nuclear Medicine. 2019;100(1):15-26 (in Russian)]. DOI:10.20862/0042-4676-2019-100-1-15-26
13. Weinreb NJ, Camelo JS Jr, Charrow J, et al. Gaucher disease type 1 patients from the ICGG Gaucher Registry sustain initial clinical improvements during twenty years of imiglucerase treatment. Mol Genet Metab. 2021;132(2):100-11. DOI:10.1016/j.ymgme.2020.12.295
14. Mistry PK, Batista JL, Andersson HC, et al. Transformation in pretreatment manifestations of Gaucher disease type 1 during two decades of alglucerase/imiglucerase enzyme replacement therapy in the International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher Registry. Am J Hematol. 2017;92(9):929-39. DOI:10.1002/ajh.24801
15. Лукина К.А., Февралева И.С., Сысоева Е.П., и др. Характеристика генотипов пациентов с болезнью Гоше I типа в Российской Федерации. Терапевтический архив. 2013;85(7):72-5 [Lukina KA, Fevraleva IS, Sysoeva EP, et al. Characterization of the genotypes of patients with Gaucher disease type 1 in the Russian Federation. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh.). 2013;85(7):72-5 (in Russian)].
16. Serratrice C, Carballo S, Serratrice J, Stirnemann J. Imiglucerase in the management of Gaucher disease type 1: an evidence-based review of its place in therapy. Core Evid. 2016;11:37-47. DOI:10.2147/CE.S93717
17. Белогурова М.Б., Диникина Ю.В., Кудлай Д.А., Борозинец А.Ю. Болезнь Гоше у детей: что изменилось в XXI веке. Российский журнал детской гематологии и онкологии (РЖДГиО). 2019;6(4):19-24 [Belogurova MB, Dinikina YuV, Kudlay DA, Borozinets AYu. Gaucher disease in children: what has changed in the 21st century. Russian Journal of Pediatric Hematology and Oncology. 2019;6(4):19-24 (in Russian)]. DOI:10.21682/2311-1267-2019-6-4-19-24
18. Смирнов В.В., Петухова О.А., Филатов А.В., и др. Исследование фармакокинетики биотехнологических препаратов на примере моноклональных антител. Биопрепараты. Профилактика, диагностика, лечение. 2023;23(2):173-80 [Smirnov VV, Petukhova OA, Filatov AV, et al. Studying the pharmacokinetics of biotechnological medicinal products on the example of monoclonal antibodies. Biological Products. Prevention, Diagnosis, Treatment. 2023;23(2):173-80 (in Russian)]. DOI:10.30895/2221-996X-2023-23-2-173-180
________________________________________________
1. Mistry PK, Lopez G, Schiffmann R, et al. Gaucher disease: Progress and ongoing challenges. Mol Genet Metab. 2017;120(1-2):8-21. DOI:10.1016/j.ymgme.2016.11.006
2. Ponomarev RV, Lukina EA. Gaucher disease: achievements and prospects. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh.). 2021;93(7):830-6 (in Russian). DOI:10.26442/00403660.2021.07.200912
3. Lukina EA, Ponomarev RV, Sysoeva EP. Bolezn' Goshe u vzroslykh: diagnostika, lechenie i monitoring. In: Algoritmy diagnostiki i protokoly lecheniia zabolevanii sistemy krovi. T. 1. Mосcоw: Izdatel'skii dom "Praktika" (in Russian).
4. Ponomarev RV. Dinamika laboratornykh pokazatelei, otrazhaiushchikh funktsional'nuiu aktivnost' makrofagal'noi sistemy, u patsientov s bolezn'iu Goshe I tipa na fone patogeneticheskoi terapii. Dis. … kand. med. nauk. Moscow. 2020 (in Russian).
5. Ponomarev RV, Lukina KA, Sysoeva EP, et al. Reduced dosing regimen of enzyme replacement therapy in adult patients with type i gaucher disease: preliminary results. Russian Journal of Hematology and Transfusiology. 2019;64(3):331-41 (in Russian). DOI:10.35754/0234-5730-2019-64-3-331-341
6. Ponomarev RV, Lukina EA. Enzyme replacement therapy in adult patients with type I Gaucher disease. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh.). 2019;91(7):127-31 (in Russian). DOI:10.26442/00403660.2019.07.000327
7. Elstein D, Zimran A. Review of the safety and efficacy of imiglucerase treatment of Gaucher disease. Biologics. 2009;3:407-17. DOI:10.2147/btt.2009.3497
8. Zimran A. How I treat Gaucher disease. Blood. 2011;118(6):1463-71. DOI:10.1182/blood-2011-04-308890
9. Lukina EA. Bolezn' Goshe (10 let spustia). Moscow: Prakticheskaia meditsina, 2021 (in Russian).
10. Fitilev SB, Vozzhaev AV, Shkrebneva II, et al. Results of a phase I open randomized comparative crossover clinical trial to assess the safety and pharmacokinetics of Glurazyme® (imiglucerase) in comparison with the reference product in healthy volunteers. Oncohematology. 2019;14(4):73-83 (in Russian). DOI:10.17650/1818-8346-2019-14-4-73-83
11. Sysoeva EP, Ponomarev RV, Lukina KA, et al. Evaluation of the efficacy and safety of the biosimilar drug Glurazyme (imiglucerase) in patients with Gaucher disease type 1. Russian Journal of Hematology and Transfusiology. 2020;65(1):8-23 (in Russian). DOI:10.35754/0234-5730-2020-65-1-8-23
12. Soloveva AA, Lukina KA, Yatsyk GA. Radiation Semiotics of Osteoarticular Involvement in Gaucher Disease Type I: a Modern View. Journal of Radiology and Nuclear Medicine. 2019;100(1):15-26 (in Russian). DOI:10.20862/0042-4676-2019-100-1-15-26
13. Weinreb NJ, Camelo JS Jr, Charrow J, et al. Gaucher disease type 1 patients from the ICGG Gaucher Registry sustain initial clinical improvements during twenty years of imiglucerase treatment. Mol Genet Metab. 2021;132(2):100-11. DOI:10.1016/j.ymgme.2020.12.295
14. Mistry PK, Batista JL, Andersson HC, et al. Transformation in pretreatment manifestations of Gaucher disease type 1 during two decades of alglucerase/imiglucerase enzyme replacement therapy in the International Collaborative Gaucher Group (ICGG) Gaucher Registry. Am J Hematol. 2017;92(9):929-39. DOI:10.1002/ajh.24801
15. Lukina KA, Fevraleva IS, Sysoeva EP, et al. Characterization of the genotypes of patients with Gaucher disease type 1 in the Russian Federation. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh.). 2013;85(7):72-5 (in Russian).
16. Serratrice C, Carballo S, Serratrice J, Stirnemann J. Imiglucerase in the management of Gaucher disease type 1: an evidence-based review of its place in therapy. Core Evid. 2016;11:37-47. DOI:10.2147/CE.S93717
17. Belogurova MB, Dinikina YuV, Kudlay DA, Borozinets AYu. Gaucher disease in children: what has changed in the 21st century. Russian Journal of Pediatric Hematology and Oncology. 2019;6(4):19-24 (in Russian). DOI:10.21682/2311-1267-2019-6-4-19-24
18. Smirnov VV, Petukhova OA, Filatov AV, et al. Studying the pharmacokinetics of biotechnological medicinal products on the example of monoclonal antibodies. Biological Products. Prevention, Diagnosis, Treatment. 2023;23(2):173-80 (in Russian). DOI:10.30895/2221-996X-2023-23-2-173-180
Авторы
Е.А. Лукина1, Р.В. Пономарев*1, Г.Н. Салогуб2, В.А. Безруких2, Е.В. Сайфуллина3,4, И.Л. Давыдкин5, С.А. Волкова6,7, Т.В. Шелехова8, М.В. Косинова9, Е.В. Васильев10, Е.Г. Кириллова11, О.Е. Данилова5, Р.К. Хайретдинов5, О.А. Маркова12, Е.В. Зуев12, А.Ю. Борозинец12
1ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России, Москва, Россия;
2ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр им. В.А. Алмазова» Минздрава России, Санкт-Петербург, Россия;
3ФГБОУ ВО «Башкирский государственный медицинский университет» Минздрава России, Уфа, Россия;
4ГБУЗ «Республиканский медико-генетический центр» Минздрава Республики Башкортостан, Уфа, Россия;
5ФГБОУ ВО «Самарский государственный медицинский университет» Минздрава России, Самара, Россия;
6ФГБОУ ВО «Приволжский исследовательский медицинский университет» Минздрава России, Нижний Новгород, Россия;
7ООО «МЕДИС», Нижний Новгород, Россия;
8ФГБОУ ВО «Саратовский государственный медицинский университет им. В.И. Разумовского» Минздрава России, Саратов, Россия;
9ГАУЗ Кемеровской области «Кузбасская областная клиническая больница им. С.В. Беляева», Кемерово, Россия;
10КГБУЗ «Красноярская краевая клиническая больница», Красноярск, Россия;
11БУЗ Омской области «Областная клиническая больница», Омск, Россия;
12АО «ГЕНЕРИУМ», Москва, Россия
*ponomarev.r.v@icloud.com
1ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России, Москва, Россия;
2ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр им. В.А. Алмазова» Минздрава России, Санкт-Петербург, Россия;
3ФГБОУ ВО «Башкирский государственный медицинский университет» Минздрава России, Уфа, Россия;
4ГБУЗ «Республиканский медико-генетический центр» Минздрава Республики Башкортостан, Уфа, Россия;
5ФГБОУ ВО «Самарский государственный медицинский университет» Минздрава России, Самара, Россия;
6ФГБОУ ВО «Приволжский исследовательский медицинский университет» Минздрава России, Нижний Новгород, Россия;
7ООО «МЕДИС», Нижний Новгород, Россия;
8ФГБОУ ВО «Саратовский государственный медицинский университет им. В.И. Разумовского» Минздрава России, Саратов, Россия;
9ГАУЗ Кемеровской области «Кузбасская областная клиническая больница им. С.В. Беляева», Кемерово, Россия;
10КГБУЗ «Красноярская краевая клиническая больница», Красноярск, Россия;
11БУЗ Омской области «Областная клиническая больница», Омск, Россия;
12АО «ГЕНЕРИУМ», Москва, Россия
*ponomarev.r.v@icloud.com
________________________________________________
Elena A. Lukina1, Rodion V. Ponomarev*1, Galina N. Salogub2, Vadim A. Bezrukikh2, Elena V. Saifullina3,4, Igor L. Davydkin5, Svetlana A. Volkova6,7, Tatiana V. Shelekhova8, Marina V. Kosinova9, Evgeniy V. Vasiliev10, Elena G. Kirillova11, Olesya E. Danilova5, Rais K. Khairetdinov5, Oksana A. Markova12, Evgene V. Zuev12, Anton Iu. Borozinets12
1National Medical Research Center for Hematology, Moscow, Russia;
2Almazov National Medical Research Centre, Saint Petersburg, Russia;
3Bashkir State Medical University, Ufa, Russia;
4Republican Medical Genetics Center, Ufa, Russia;
5Samara State Medical University, Samara, Russia;
6Privolzhsky Research Medical University, Nizhny Novgorod, Russia;
7MEDIS LLC, Nizhny Novgorod, Russia;
8Razumovsky Saratov State Medical University, Saratov, Russia;
9Belyaev Kuzbass Regional Clinical Hospital, Kemerovo, Russia;
10Krasnoyarsk Regional Clinical Hospital, Krasnoyarsk, Russia;
11Regional Clinical Hospital, Omsk, Russia
12GENERIUM JSC, Moscow, Russia
*ponomarev.r.v@icloud.com
Цель портала OmniDoctor – предоставление профессиональной информации врачам, провизорам и фармацевтам.