Стоит отметить, что FDA в прошлом году одобрили тригептаноин для лечения нарушений окисления жирных кислот с длинной цепью. Исследователи рандомизировали 100 пациентов с ранней стадией болезни Гентингтона на прием тригептаноина в дозе 1 г/кг ежедневно в основную группу, контрольная группа получала плацебо.
Исследование подтвердило клиническую стабильность общего двигательного балла у пролеченных пациентов в течение 1 года (2.6 ± 4.6 против 0.6 ± 5.1; р = .057) и отметило меньшую атрофию ядер каудального ствола (–3% против –6.7%, по сравнению с исходным уровнем; р < .001) по сравнению с группой плацебо.
Побочные эффекты от приема тригептаноина в основном были относились к эффектам со стороны ЖКТ, и они устранялись с помощью изменения рациона.
Было отмечено, что диффузионно-тензорная магнитно-резонансная томография показала меньшее количество изменений в показателях через 24 месяца у пациентов, получавших лечение по сравнению с исходным уровнем. Исследователи уточнили, что тригептаноин не вылечит болезнь Гентингтона, однако он может стабилизировать состояние пациентов.
Приглашаем присоединиться к telegram-каналу OmniDoctor, где вы найдете новости по вашей специальности из лучших зарубежных журналов.
