Заместительная ферментная терапия у взрослых пациентов с болезнью Гоше I типа: история вопроса
________________________________________________
Ponomarev R.V., Lukina E.A. Enzyme replacement therapy in adult patients with type I Gaucher disease. Therapeutic Archive. 2019; 91 (7): 127–131. DOI: 10.26442/00403660.2019.07.000327
Материалы доступны только для специалистов сферы здравоохранения. Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь.
Ключевые слова: болезнь Гоше, заместительная ферментная терапия, поддерживающий режим.
________________________________________________
Enzyme replacement therapy (ERT) is the standard for the treatment of Gaucher disease (GD). A lifelong intravenous administration of a recombinant analogue of human glucocerebrosidase compensates for the functional deficiency of its own enzyme. The use of ERT has changed the clinical phenotype of GD, a severe progressive disease has been turned into the status of an asymptomatic metabolic defect. At the same time, a reduced dosing ERT regimen applied in Gaucher patients who had achieved therapeutic goals has not yet been developed.
Keywords: Gaucher disease, enzyme replacement therapy, low doses regimen.
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России, Москва, Россия
________________________________________________
R.V. Ponomarev, E.A. Lukina
National Research Center for Hematology, Moscow, Russia