Заместительная ферментная терапия у взрослых пациентов с болезнью Гоше I типа: история вопроса - Журнал Терапевтический архив №7 Вопросы гематологии 2019

Заместительная ферментная терапия у взрослых пациентов с болезнью Гоше I типа: история вопроса

Пономарев Р.В., Лукина Е.А. Заместительная ферментная терапия у взрослых пациентов с болезнью Гоше I типа: история вопроса. Терапевтический архив. 2019; 91 (7): 127–131. DOI: 10.26442/00403660.2019.07.000327

________________________________________________

Ponomarev R.V., Lukina E.A. Enzyme replacement therapy in adult patients with type I Gaucher disease. Therapeutic Archive. 2019; 91 (7): 127–131. DOI: 10.26442/00403660.2019.07.000327

Читать PDF

Аннотация
Авторы

Аннотация

Заместительная ферментная терапия (ЗФТ) является современным стандартом лечения болезни Гоше (БГ) и заключается в пожизненном внутривенном введении рекомбинантного аналога человеческой глюкоцереброзидазы, компенсирующего функциональную недостаточность собственного фермента. Применение ЗФТ изменило клинический фенотип БГ, переведя тяжелое прогрессирующее заболевание в статус бессимптомного метаболического дефекта. В то же время до сих пор не разработан поддерживающий режим ЗФТ, соответствующий потребности больных, имеющих минимальные остаточные накопления сфинголипидов после длительного периода лечения. Отдельные исследования на эту тему имеют противоречивые результаты.

Ключевые слова: болезнь Гоше, заместительная ферментная терапия, поддерживающий режим.

________________________________________________

Enzyme replacement therapy (ERT) is the standard for the treatment of Gaucher disease (GD). A lifelong intravenous administration of a recombinant analogue of human glucocerebrosidase compensates for the functional deficiency of its own enzyme. The use of ERT has changed the clinical phenotype of GD, a severe progressive disease has been turned into the status of an asymptomatic metabolic defect. At the same time, a reduced dosing ERT regimen applied in Gaucher patients who had achieved therapeutic goals has not yet been developed.

Keywords: Gaucher disease, enzyme replacement therapy, low doses regimen.

Список литературы

Авторы

Р.В. Пономарев, Е.А. Лукина

ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России, Москва, Россия

________________________________________________

R.V. Ponomarev, E.A. Lukina

National Research Center for Hematology, Moscow, Russia

Назад к списку

Цель портала OmniDoctor – предоставление профессиональной информации врачам, провизорам и фармацевтам.