Повторная трансплантация гаплоидентичных аллогенных гемопоэтических стволовых клеток с αβT-клеточной/ CD19-деплецией у больного первичным миелофиброзом. Клиническое наблюдение

Кольгаева Э.И., Васильева В.А., Кузьмина Л.А., Дроков М.Ю., Довыденко М.В., Конова З.В., Чеботарев Д.И., Ковригина А.М., Камельских Д.В., Гапонова Т.В., Соколова М.А., Суборцева И.Н., Меликян А.Л., Масчан М.А., Паровичникова Е.Н., Савченко В.Г. Повторная трансплантация гаплоидентичных аллогенных гемопоэтических стволовых клеток с αβT-клеточной/CD19-деплецией у больного первичным миелофиброзом. Клиническое наблюдение. Терапевтический архив. 2021; 93 (7): 805–810.
DOI: 10.26442/00403660.2021.07.200948

________________________________________________

Kolgaeva EI, Vasilyeva VA, Kuzmina LA, Drokov MYu, Dovydenko MV, Konova ZV, Chebotarev DI, Kovrigina AM, Kamelskih DV, Gaponova TV, Sokolova MA, Subortseva IN, Melikyan AL, Maschan MA, Parovichnikova EN, Savchenko VG. Repeated haploidentical allogeneic hematopoietic stem cell transplantation with TCR αβ/CD19 depletion in patient with primary myelofibrosis. Case report. Terapevticheskii Arkhiv (Ter. Arkh). 2021; 93 (7): 805–810. DOI: 10.26442/00403660.2021.07.200948

Читать PDF

Аннотация

Показанием к трансплантации аллогенных гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) у пациентов с первичным миелофиброзом является их принадлежность к группе промежуточного-2 и высокого риска. Пациентам с низким или промежуточным-1 риском с дебютом заболевания в детском возрасте также целесообразно рассмотреть включение алло-ТГСК в программу терапии. Перед алло-ТГСК необходимо учитывать наличие других неблагоприятных факторов, которые могут повлиять на приживление трансплантата и выживаемость после алло-ТГСК, например выполнение алло-ТГСК от частично-совместимого донора. При этом результаты нескольких исследований свидетельствуют о том, что алло-ТГСК от родственных полностью совместимых и гаплоидентичных доноров сопоставимы. Одним из подходов к выполнению трансплантации гаплоидентичных гемопоэтических стволовых клеток является αβT-клеточная/CD19-деплеция. Представлен клинический случай алло-ТГСК с αβT-клеточной/CD19-деплецией больному первичным миелофиброзом, у которого диагноз установлен в детском возрасте.

Ключевые слова: первичный миелофиброз, трансплантация гаплоидентичных гемопоэтических стволовых клеток, αβT-клеточная/CD19-деплеция

________________________________________________

Indications of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) in patients with primary myelofibrosis are intermediate-2 and high-risk group of DIPSS (Dynamic International Prognostic Scoring System), beginning of the disease in childhood. The other adverse factors affect engraftment and survival after allo-HSCT, example partialy matched donor. But the result of allo-HSCT from matched related donors and result of allo-HSCT from haploidentical donors are comparable. The method for haploidentical hematopoietic stem cell transplantation is αβT-cell-depletion. This is clinical case of αβT-cell-depleted haploidentical hematopoietic stem cell transplantation in patient with primary myelofibrosis, the diagnosis was established in childhood.

Keywords: primary myelofibrosis, haploidentical hematopoietic stem cell transplantation, αβT-cell-depletion

Список литературы

1. Меликян А.Л. Ковригина А.М. Суборцева И.Н., и др. Национальные клинические рекомендации по диагностике и терапии Ph‑негативных миелопролиферативных заболеваний (истинная полицитемия, эссенциальная тромбоцитемия, первичный миелофиброз). Гематология и трансфузиология. 2018;63(3):275-315 [Melikyan AL, Kovrigina AM, Subortseva IN, et al. National clinical recommendation for diagnosis and therapy of PH-negative myeloproliferative neoplasms (polycythemia vera, essential trombocythemia, primary myelofibrosis) (edition 2018). Russian journal of hematology and transfusiology. 2018;63(3):275-315 (in Russian)]. DOI:10.25837/HAT.2019.51.88.001
2. Vannucchi AM, Barbui T, Cervantes F, et al. Philadelphia chromosome-negative chronic myeloproliferative neoplasms: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2015;26(5):85-99. DOI:10.1093/annonc/mdv203
3. Saksena A, Arora P, Khurana N, et al. Paediatric Idiopathic Myelofibrosis. Indian J Hematol Blood Transfus. 2014;30(1):363-5. DOI:10.1007/s12288-014-0412-2
4. Kröger N, Giorgino T, Scott BL, et al. Impact of allogeneic stem cell transplantation on survival of patients less than 65 years of age with primary myelofibrosis. Blood. 2015;125(21):3347-50. DOI:10.1182/blood-2014-10-608315
5. Duarte RF, Labopin M, Bader P, et al. and European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Indications for haematopoietic stem cell transplantation for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: current practice in Europe, 2019. Bone Marrow Transpl. 2019;54(10):1525-52. DOI:10.1038/s41409-019-0516-2
6. Majhail NS, Farnia SH, Carpenter PA, et al. Indications for Autologous and Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation: Guidelines from the American Society for Blood and Marrow Transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2015;21:1863-9. DOI:10.1016/j.bbmt.2015.07.032
7. Савченко В.Г. Протоколы трансплантации аллогенных гемопоэтических стволовых клеток. М.: Практика, 2020 [Savchenko VG. Protocols of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Moscow: Practice, 2020 (in Russian)].
8. DeLario MR, Sheehan AM, Ataya R, et al. Clinical, histopathologic, and genetic features of pediatric primary myelofibrosis – An entity different from adults. Am J Hematol. 2012;87(5):461-4. DOI:10.1002/ajh.23140
9. Sekhar M, Prentice HG, Popat U, et al. Idiopathic myelofibrosis in children. Br J Haematol. 1996;93:394-7. DOI:10.1046/j.1365-2141.1996.5051046.x
10. Domm J, Calder C, Becky Manes RN, et al. Unrelated stem cell transplant for infantile idiopathic myelofibrosis. Pediatr Blood Cancer. 2009;52:893-5. DOI:10.1002/pbc.21910
11. Robin M, Tabrizi R, Mohty M, et al. Allogeneic haematopoietic stem cell transplantation for myelofibrosis: a report of the Société Française de Greffe de Moelle et de Thérapie Cellulaire (SFGM-TC). Br J Haematol. 2011;152:331-9. DOI:10.1111/j.1365-2141.2010.08417.x
12. Ballen KK, Shrestha S, Sobocinski KA, et al. Outcome of transplantation for myelofibrosis. Biol Blood Marrow Transpl. 2010;16:358-67. DOI:10.1016/j.bbmt.2009.10.025
13. Devendra KC, Falchi L, Verstovsek S. The underappreciated risk of thrombosis and bleeding in patients with myelofibrosis: A review. Ann Hematol. 2017;96(10):1595-604. DOI:10.1007/s00277-017-3099-2
14. Bregante S, Dominietto A, Ghiso A, et al. Improved outcome of alternative donor transplantations in patients with myelofibrosis: from unrelated to haploidentical family donors. Biol Blood Marrow Transpl. 2016;22(2):324-9. DOI:10.1016/j.bbmt.2015.09.028
15. Maschan M, Shelikhova L, Ilushina M, et al. TCR-alpha/beta and CD19 depletion and treosulfan-based conditioning regimen in unrelated and haploidentical transplantation in children with acute myeloid leukemia. Bone Marrow Transplant. 2016;51:668-74. DOI:10.1038/bmt.2015.343
16. Locatelli F, Merli P, Pagliara D, et al. Outcome of children with acute leukemia given HLA-haploidentical HSCT after αβ T-cell and B-cell depletion. Blood. 2017;130(5):677-85. DOI:10.1182/blood-2017-04-779769
17. Dovydenko MV, Parovichnikova EN, Kuzmina LA, et al. Haploidentical stem cell transplantation with TCR alpha/beta and CD19 depletion in adult patients with hematological malignancies. Blood. 2019;134(1):5648. DOI:10.1182/blood-2019-131316
18. Borowczyk M, Wojtaszewska M, Lewandowski K, et al. The JAK2 V617F mutational status and allele burden may be related with the risk of venous thromboembolic events in patients with Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasms. Thromb Res. 2015;135:272-80. DOI:10.1016/j.thromres.2014.11.006

________________________________________________

1. Melikyan AL, Kovrigina AM, Subortseva IN, et al. National clinical recommendation for diagnosis and therapy of PH-negative myeloproliferative neoplasms (polycythemia vera, essential trombocythemia, primary myelofibrosis) (edition 2018). Russian journal of hematology and transfusiology. 2018;63(3):275-315 (in Russian)
DOI:10.25837/HAT.2019.51.88.001
2. Vannucchi AM, Barbui T, Cervantes F, et al. Philadelphia chromosome-negative chronic myeloproliferative neoplasms: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2015;26(5):85-99. DOI:10.1093/annonc/mdv203
3. Saksena A, Arora P, Khurana N, et al. Paediatric Idiopathic Myelofibrosis. Indian J Hematol Blood Transfus. 2014;30(1):363-5. DOI:10.1007/s12288-014-0412-2
4. Kröger N, Giorgino T, Scott BL, et al. Impact of allogeneic stem cell transplantation on survival of patients less than 65 years of age with primary myelofibrosis. Blood. 2015;125(21):3347-50. DOI:10.1182/blood-2014-10-608315
5. Duarte RF, Labopin M, Bader P, et al. and European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Indications for haematopoietic stem cell transplantation for haematological diseases, solid tumours and immune disorders: current practice in Europe, 2019. Bone Marrow Transpl. 2019;54(10):1525-52. DOI:10.1038/s41409-019-0516-2
6. Majhail NS, Farnia SH, Carpenter PA, et al. Indications for Autologous and Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation: Guidelines from the American Society for Blood and Marrow Transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2015;21:1863-9. DOI:10.1016/j.bbmt.2015.07.032
7. Savchenko VG. Protocols of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation. Moscow: Practice, 2020 (in Russian)
8. DeLario MR, Sheehan AM, Ataya R, et al. Clinical, histopathologic, and genetic features of pediatric primary myelofibrosis – An entity different from adults. Am J Hematol. 2012;87(5):461-4. DOI:10.1002/ajh.23140
9. Sekhar M, Prentice HG, Popat U, et al. Idiopathic myelofibrosis in children. Br J Haematol. 1996;93:394-7. DOI:10.1046/j.1365-2141.1996.5051046.x
10. Domm J, Calder C, Becky Manes RN, et al. Unrelated stem cell transplant for infantile idiopathic myelofibrosis. Pediatr Blood Cancer. 2009;52:893-5. DOI:10.1002/pbc.21910
11. Robin M, Tabrizi R, Mohty M, et al. Allogeneic haematopoietic stem cell transplantation for myelofibrosis: a report of the Société Française de Greffe de Moelle et de Thérapie Cellulaire (SFGM-TC). Br J Haematol. 2011;152:331-9. DOI:10.1111/j.1365-2141.2010.08417.x
12. Ballen KK, Shrestha S, Sobocinski KA, et al. Outcome of transplantation for myelofibrosis. Biol Blood Marrow Transpl. 2010;16:358-67.
DOI:10.1016/j.bbmt.2009.10.025
13. Devendra KC, Falchi L, Verstovsek S. The underappreciated risk of thrombosis and bleeding in patients with myelofibrosis: A review. Ann Hematol. 2017;96(10):1595-604. DOI:10.1007/s00277-017-3099-2
14. Bregante S, Dominietto A, Ghiso A, et al. Improved outcome of alternative donor transplantations in patients with myelofibrosis: from unrelated to haploidentical family donors. Biol Blood Marrow Transpl. 2016;22(2):324-9. DOI:10.1016/j.bbmt.2015.09.028
15. Maschan M, Shelikhova L, Ilushina M, et al. TCR-alpha/beta and CD19 depletion and treosulfan-based conditioning regimen in unrelated and haploidentical transplantation in children with acute myeloid leukemia. Bone Marrow Transplant. 2016;51:668-74. DOI:10.1038/bmt.2015.343
16. Locatelli F, Merli P, Pagliara D, et al. Outcome of children with acute leukemia given HLA-haploidentical HSCT after αβ T-cell and B-cell depletion. Blood. 2017;130(5):677-85. DOI:10.1182/blood-2017-04-779769
17. Dovydenko MV, Parovichnikova EN, Kuzmina LA, et al. Haploidentical stem cell transplantation with TCR alpha/beta and CD19 depletion in adult patients with hematological malignancies. Blood. 2019;134(1):5648. DOI:10.1182/blood-2019-131316
18. Borowczyk M, Wojtaszewska M, Lewandowski K, et al. The JAK2 V617F mutational status and allele burden may be related with the risk of venous thromboembolic events in patients with Philadelphia-negative myeloproliferative neoplasms. Thromb Res. 2015;135:272-80. DOI:10.1016/j.thromres.2014.11.006

Авторы

Э.И. Кольгаева*1, В.А. Васильева1, Л.А. Кузьмина1, М.Ю. Дроков1, М.В. Довыденко1, З.В. Конова1, Д.И. Чеботарев1, А.М. Ковригина1, Д.В. Камельских1, Т.В. Гапонова1, М.А. Соколова1, И.Н. Суборцева1, А.Л. Меликян1, М.А. Масчан2, Е.Н. Паровичникова1, В.Г. Савченко1

1 ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России, Москва, Россия;
2 ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева» Минздрава России, Москва, Россия
*kolgaeva@inbox.ru

________________________________________________

Elmira I. Kolgaeva*1, Vera A. Vasilyeva1, Larisa A. Kuzmina1, Mikhail Yu. Drokov1, Mariya V. Dovydenko1, Zoya V. Konova1, Dmitry I. Chebotarev1, Alla M. Kovrigina1, Denis V. Kamelskih1, Tatyana V. Gaponova1, Manana A. Sokolova1, Irina N. Subortseva1, Anait L. Melikyan1, Mikhail A. Maschan2, Elena N. Parovichnikova1, Valerii G. Savchenko1

1 National Research Center for Hematology, Moscow, Russia;
2 Rogachev National Medical Research Center of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology, Moscow, Russia
*kolgaeva@inbox.ru

Назад к списку

Цель портала OmniDoctor – предоставление профессиональной информации врачам, провизорам и фармацевтам.