Материалы доступны только для специалистов сферы здравоохранения. Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь.
Нерешенные вопросы лечения взрослых пациентов с гемофилией А
Нерешенные вопросы лечения взрослых пациентов с гемофилией А
Зозуля Н.И., Димитриева О.С. Нерешенные вопросы лечения взрослых пациентов с гемофилией А. Терапевтический архив. 2022;94(1):77–82. DOI: 10.26442/00403660.2022.01.201321
________________________________________________
Материалы доступны только для специалистов сферы здравоохранения. Авторизуйтесь или зарегистрируйтесь.
Аннотация
Обоснование. Достаточная обеспеченность препаратами факторов свертывания крови позволила существенно повысить качество и увеличить продолжительность жизни пациентов с гемофилией. Однако сохраняются определенные трудности в лечении заболевания.
Цель. Проанализировать текущие терапевтические подходы и выявить основные нерешенные вопросы терапии пациентов с гемофилией А.
Материалы и методы. Проведен онлайн-опрос 100 взрослых пациентов с гемофилией А.
Результаты. Более 1/2 (59%) опрошенной выборки – пациенты в возрасте от 19 до 40 лет с тяжелой формой заболевания, 73% респондентов получают заместительную терапию плазматическими факторами, 42% пациентов вводят препараты 3 раза в неделю и чаще. Более 1/2 пациентов с гемофилией А во всех возрастных группах отмечают сохранение болей и ограничение подвижности суставов, у 70% пациентов частота кровотечений в суставы – 4 раза и более за последний год, 47% пациентов с гемофилией А частично удовлетворены или не удовлетворены своим состоянием здоровья, 92% пациентов хотели бы улучшить качество жизни. При этом около 1/3 пациентов хотели бы уменьшить частоту введения препаратов. Более 40% опрошенных не посещали гематолога в течение года, 85% не проводят регулярный лабораторный мониторинг.
Заключение. Результаты опроса демонстрируют необходимость изменения подходов в терапии и внедрении инновационных препаратов для лечения пациентов с гемофилией.
Ключевые слова: гемофилия А, кровотечение, артропатия, концентрат фактора свертывания крови VIII, качество жизни
Aim. To analyze current therapeutic approaches and identify major unsolved issues in the treatment of patients with hemophilia A.
Materials and methods. An online survey of 100 adult patients with hemophilia A was held.
Results. More than a half of the surveyed sample (59%) are patients aged 19 to 40 with the severe form of the disease, 73% of respondents receive a replacement therapy with plasmatic factors, 42% of patients inject drugs 3 times a week or more. More than a half of all age groups with hemophilia have persistent pain and limited joint mobility, in 70% of the patients, bleeding into the joints occurred 4 or more times within the past year, 47% of the patients with hemophilia A are partially satisfied or dissatisfied with their state of health, 92% of the patients would like to improve their quality of life. At the same time, about 1/3 of the patients would like to reduce the frequency of drug administration. More than 40% of the respondents did not visit a hematologist during the year, 85% do not conduct regular laboratory monitoring.
Conclusion. The survey results demonstrate numerous areas of potential change pertaining to the approaches towards therapy and to the innovative drugs for the treatment of patients with hemophilia.
Keywords: hemophilia A, bleeding, arthropathy, concentrate of clotting factor VIII
Цель. Проанализировать текущие терапевтические подходы и выявить основные нерешенные вопросы терапии пациентов с гемофилией А.
Материалы и методы. Проведен онлайн-опрос 100 взрослых пациентов с гемофилией А.
Результаты. Более 1/2 (59%) опрошенной выборки – пациенты в возрасте от 19 до 40 лет с тяжелой формой заболевания, 73% респондентов получают заместительную терапию плазматическими факторами, 42% пациентов вводят препараты 3 раза в неделю и чаще. Более 1/2 пациентов с гемофилией А во всех возрастных группах отмечают сохранение болей и ограничение подвижности суставов, у 70% пациентов частота кровотечений в суставы – 4 раза и более за последний год, 47% пациентов с гемофилией А частично удовлетворены или не удовлетворены своим состоянием здоровья, 92% пациентов хотели бы улучшить качество жизни. При этом около 1/3 пациентов хотели бы уменьшить частоту введения препаратов. Более 40% опрошенных не посещали гематолога в течение года, 85% не проводят регулярный лабораторный мониторинг.
Заключение. Результаты опроса демонстрируют необходимость изменения подходов в терапии и внедрении инновационных препаратов для лечения пациентов с гемофилией.
Ключевые слова: гемофилия А, кровотечение, артропатия, концентрат фактора свертывания крови VIII, качество жизни
________________________________________________
Aim. To analyze current therapeutic approaches and identify major unsolved issues in the treatment of patients with hemophilia A.
Materials and methods. An online survey of 100 adult patients with hemophilia A was held.
Results. More than a half of the surveyed sample (59%) are patients aged 19 to 40 with the severe form of the disease, 73% of respondents receive a replacement therapy with plasmatic factors, 42% of patients inject drugs 3 times a week or more. More than a half of all age groups with hemophilia have persistent pain and limited joint mobility, in 70% of the patients, bleeding into the joints occurred 4 or more times within the past year, 47% of the patients with hemophilia A are partially satisfied or dissatisfied with their state of health, 92% of the patients would like to improve their quality of life. At the same time, about 1/3 of the patients would like to reduce the frequency of drug administration. More than 40% of the respondents did not visit a hematologist during the year, 85% do not conduct regular laboratory monitoring.
Conclusion. The survey results demonstrate numerous areas of potential change pertaining to the approaches towards therapy and to the innovative drugs for the treatment of patients with hemophilia.
Keywords: hemophilia A, bleeding, arthropathy, concentrate of clotting factor VIII
Полный текст
Список литературы
1. Воробьев П.А., Краснова Л.С., Воробьев А.П., и др. Эпидемиология, экономика и качество жизни больных с гемофилией в России 2007–2017 гг.: результаты применения стандартизации в терапии. Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2018;9-10 [Vorobyev PA, Krasnova LS, Vorobyev AP, et al. Epidemiology, economics and quality of life of patients with hemophilia in Russia for 2007–2017: results of standardization use in therapy. Problems of Standardization in Healthcare. 2018;9-10 (in Russian)].
2. Nugent D, O'Mahony B, Dolan G. Value of prophylaxis vs on-demand treatment: application of a value framework in hemophilia. Haemophilia. 2018;24(5):755-65.
3. Oak B, Nambiar S, Springs S, Eguale T. A Comparison of Prophylactic Versus On-Demand Treatment Regimens of Coagulation Factor VIII for Bleeding and Joint Outcomes in Hemophilia a Patients Without Inhibitors: A Systematic Review and Meta-Analysis. Value Heal. 2018;21:S247. DOI:10.1016/j.jval.2018.04.1672
4. Miners AH, Sabin CA, Tolley KH, Lee CA. Cost-utility analysis of primary prophylaxis versus treatment on-demand for individuals with severe haemophilia. Pharmacoeconomics. 2002;20(11):759-74.
5. Srivastava AK, Brewer EP, Bunschoten M. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19(1):1-47.
6. Румянцев А.Г., Румянцев С.А., Чернов В.М. Гемофилия в практике врачей различных специальностей. М.: ГЭОТАР-Медиа, 2012 [Rumyantsev AG, Rumyantsev SA, Chernov VM. Gemofiliia v praktike vrachei razlichnykh spetsial'nostei. Moscow: GEOTAR-Media, 2012 (in Russian)].
7. O'Hara S, Castro FA, Black J, et al. Disease burden and remaining unmet need in patients with haemophilia A treated with primary prophylaxis. Haemophilia. 2021;27:113-9.
8. Von Mackensen S, Kalnins W, Krucker J, et al. Haemophilia patients' unmet needs and their expectations. Haemophilia. 2017;23:566-74.
9. Давыдкин И.Л., Косякова Ю.А., Ларцев Ю.В., Капишников А.В. Оценка воспалительных изменений в суставах у больных гемофилией с рецидивирующими гемартрозами. Травматология и ортопедия России. 2012;2(64) [Davydkin IL, Kosyakova YuA, Lartsev YuV, Kapishnikow AV. Evaluation of inflammatory changes in joints at patients with hemophilia accompanied recurrent hemarthrosis. Traumatology and Orthopedics of Russia. 2012;2(64) (in Russian)].
10. Зозуля Н.И., Кумскова М.А., Полянская Т.Ю., Свирин П.В. Клинические рекомендации по диагностике и лечению гемофилии. НГО. 2018 [Zozulya NI, Kumskova MA, Polyanskaya TYu, Svirin PV. Clinical guidelines for the diagnosis and treatment of hemophilia. NGO, 2018 (in Russian)].
11. Солдатов А.А., Авдеева Ж.И., Мосягин В.Д., и др. Основные направления по разработке и модификации препаратов для лечения гемофилии. Гематология и трансфузиология. 2016;61(4):208-15 [Soldatov AA, Avdeeva ZhI, Mosyagin VD, et al. Main directions for the development and modification of preparations for the treatment of hemophilia. Hematology and Transfusiology. 2016;61(4):208-15 (in Russian)]. DOI:10.18821/0234-5730-2016-61-4-208-215
12. Marchesini E, Morfini M, Valentino L. Real world advances in the treatment of hemophilia: a review. Biologics: targets and therapy, 15 June 2021.
13. European medicines agency. Hemlibra. Assessment report (25 January 2018).
14. New data for Roche's Hemlibra reinforce safety profile in people with hemophilia A. Available at: Roche.com. Accessed: 24.11.2021.
15. Wall C, Xiang H, Palmer B, et al. Real world efficacy of emicizumab prohilaxis in hemophilia A with inhibitors. A report from the UK National haemophilia database. Res Pract Thromb Haemost. 2020;4(Suppl 1).
2. Nugent D, O'Mahony B, Dolan G. Value of prophylaxis vs on-demand treatment: application of a value framework in hemophilia. Haemophilia. 2018;24(5):755-65.
3. Oak B, Nambiar S, Springs S, Eguale T. A Comparison of Prophylactic Versus On-Demand Treatment Regimens of Coagulation Factor VIII for Bleeding and Joint Outcomes in Hemophilia a Patients Without Inhibitors: A Systematic Review and Meta-Analysis. Value Heal. 2018;21:S247. DOI:10.1016/j.jval.2018.04.1672
4. Miners AH, Sabin CA, Tolley KH, Lee CA. Cost-utility analysis of primary prophylaxis versus treatment on-demand for individuals with severe haemophilia. Pharmacoeconomics. 2002;20(11):759-74.
5. Srivastava AK, Brewer EP, Bunschoten M. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19(1):1-47.
6. Rumyantsev AG, Rumyantsev SA, Chernov VM. Gemofiliia v praktike vrachei razlichnykh spetsial'nostei. Moscow: GEOTAR-Media, 2012 (in Russian).
7. O'Hara S, Castro FA, Black J, et al. Disease burden and remaining unmet need in patients with haemophilia A treated with primary prophylaxis. Haemophilia. 2021;27:113-9.
8. Von Mackensen S, Kalnins W, Krucker J, et al. Haemophilia patients' unmet needs and their expectations. Haemophilia. 2017;23:566-74.
9. Davydkin IL, Kosyakova YuA, Lartsev YuV, Kapishnikow AV. Evaluation of inflammatory changes in joints at patients with hemophilia accompanied recurrent hemarthrosis. Traumatology and Orthopedics of Russia. 2012;2(64) (in Russian).
10. Zozulya NI, Kumskova MA, Polyanskaya TYu, Svirin PV. Clinical guidelines for the diagnosis and treatment of hemophilia. NGO, 2018 (in Russian).
11. Soldatov AA, Avdeeva ZhI, Mosyagin VD, et al. Main directions for the development and modification of preparations for the treatment of hemophilia. Hematology and Transfusiology. 2016;61(4):208-15 (in Russian). DOI:10.18821/0234-5730-2016-61-4-208-215
12. Marchesini E, Morfini M, Valentino L. Real world advances in the treatment of hemophilia: a review. Biologics: targets and therapy, 15 June 2021.
13. European medicines agency. Hemlibra. Assessment report (25 January 2018).
14. New data for Roche's Hemlibra reinforce safety profile in people with hemophilia A. Available at: Roche.com. Accessed: 24.11.2021.
15. Wall C, Xiang H, Palmer B, et al. Real world efficacy of emicizumab prohilaxis in hemophilia A with inhibitors. A report from the UK National haemophilia database. Res Pract Thromb Haemost. 2020;4(Suppl 1).
2. Nugent D, O'Mahony B, Dolan G. Value of prophylaxis vs on-demand treatment: application of a value framework in hemophilia. Haemophilia. 2018;24(5):755-65.
3. Oak B, Nambiar S, Springs S, Eguale T. A Comparison of Prophylactic Versus On-Demand Treatment Regimens of Coagulation Factor VIII for Bleeding and Joint Outcomes in Hemophilia a Patients Without Inhibitors: A Systematic Review and Meta-Analysis. Value Heal. 2018;21:S247. DOI:10.1016/j.jval.2018.04.1672
4. Miners AH, Sabin CA, Tolley KH, Lee CA. Cost-utility analysis of primary prophylaxis versus treatment on-demand for individuals with severe haemophilia. Pharmacoeconomics. 2002;20(11):759-74.
5. Srivastava AK, Brewer EP, Bunschoten M. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19(1):1-47.
6. Румянцев А.Г., Румянцев С.А., Чернов В.М. Гемофилия в практике врачей различных специальностей. М.: ГЭОТАР-Медиа, 2012 [Rumyantsev AG, Rumyantsev SA, Chernov VM. Gemofiliia v praktike vrachei razlichnykh spetsial'nostei. Moscow: GEOTAR-Media, 2012 (in Russian)].
7. O'Hara S, Castro FA, Black J, et al. Disease burden and remaining unmet need in patients with haemophilia A treated with primary prophylaxis. Haemophilia. 2021;27:113-9.
8. Von Mackensen S, Kalnins W, Krucker J, et al. Haemophilia patients' unmet needs and their expectations. Haemophilia. 2017;23:566-74.
9. Давыдкин И.Л., Косякова Ю.А., Ларцев Ю.В., Капишников А.В. Оценка воспалительных изменений в суставах у больных гемофилией с рецидивирующими гемартрозами. Травматология и ортопедия России. 2012;2(64) [Davydkin IL, Kosyakova YuA, Lartsev YuV, Kapishnikow AV. Evaluation of inflammatory changes in joints at patients with hemophilia accompanied recurrent hemarthrosis. Traumatology and Orthopedics of Russia. 2012;2(64) (in Russian)].
10. Зозуля Н.И., Кумскова М.А., Полянская Т.Ю., Свирин П.В. Клинические рекомендации по диагностике и лечению гемофилии. НГО. 2018 [Zozulya NI, Kumskova MA, Polyanskaya TYu, Svirin PV. Clinical guidelines for the diagnosis and treatment of hemophilia. NGO, 2018 (in Russian)].
11. Солдатов А.А., Авдеева Ж.И., Мосягин В.Д., и др. Основные направления по разработке и модификации препаратов для лечения гемофилии. Гематология и трансфузиология. 2016;61(4):208-15 [Soldatov AA, Avdeeva ZhI, Mosyagin VD, et al. Main directions for the development and modification of preparations for the treatment of hemophilia. Hematology and Transfusiology. 2016;61(4):208-15 (in Russian)]. DOI:10.18821/0234-5730-2016-61-4-208-215
12. Marchesini E, Morfini M, Valentino L. Real world advances in the treatment of hemophilia: a review. Biologics: targets and therapy, 15 June 2021.
13. European medicines agency. Hemlibra. Assessment report (25 January 2018).
14. New data for Roche's Hemlibra reinforce safety profile in people with hemophilia A. Available at: Roche.com. Accessed: 24.11.2021.
15. Wall C, Xiang H, Palmer B, et al. Real world efficacy of emicizumab prohilaxis in hemophilia A with inhibitors. A report from the UK National haemophilia database. Res Pract Thromb Haemost. 2020;4(Suppl 1).
________________________________________________
2. Nugent D, O'Mahony B, Dolan G. Value of prophylaxis vs on-demand treatment: application of a value framework in hemophilia. Haemophilia. 2018;24(5):755-65.
3. Oak B, Nambiar S, Springs S, Eguale T. A Comparison of Prophylactic Versus On-Demand Treatment Regimens of Coagulation Factor VIII for Bleeding and Joint Outcomes in Hemophilia a Patients Without Inhibitors: A Systematic Review and Meta-Analysis. Value Heal. 2018;21:S247. DOI:10.1016/j.jval.2018.04.1672
4. Miners AH, Sabin CA, Tolley KH, Lee CA. Cost-utility analysis of primary prophylaxis versus treatment on-demand for individuals with severe haemophilia. Pharmacoeconomics. 2002;20(11):759-74.
5. Srivastava AK, Brewer EP, Bunschoten M. Guidelines for the management of hemophilia. Haemophilia. 2013;19(1):1-47.
6. Rumyantsev AG, Rumyantsev SA, Chernov VM. Gemofiliia v praktike vrachei razlichnykh spetsial'nostei. Moscow: GEOTAR-Media, 2012 (in Russian).
7. O'Hara S, Castro FA, Black J, et al. Disease burden and remaining unmet need in patients with haemophilia A treated with primary prophylaxis. Haemophilia. 2021;27:113-9.
8. Von Mackensen S, Kalnins W, Krucker J, et al. Haemophilia patients' unmet needs and their expectations. Haemophilia. 2017;23:566-74.
9. Davydkin IL, Kosyakova YuA, Lartsev YuV, Kapishnikow AV. Evaluation of inflammatory changes in joints at patients with hemophilia accompanied recurrent hemarthrosis. Traumatology and Orthopedics of Russia. 2012;2(64) (in Russian).
10. Zozulya NI, Kumskova MA, Polyanskaya TYu, Svirin PV. Clinical guidelines for the diagnosis and treatment of hemophilia. NGO, 2018 (in Russian).
11. Soldatov AA, Avdeeva ZhI, Mosyagin VD, et al. Main directions for the development and modification of preparations for the treatment of hemophilia. Hematology and Transfusiology. 2016;61(4):208-15 (in Russian). DOI:10.18821/0234-5730-2016-61-4-208-215
12. Marchesini E, Morfini M, Valentino L. Real world advances in the treatment of hemophilia: a review. Biologics: targets and therapy, 15 June 2021.
13. European medicines agency. Hemlibra. Assessment report (25 January 2018).
14. New data for Roche's Hemlibra reinforce safety profile in people with hemophilia A. Available at: Roche.com. Accessed: 24.11.2021.
15. Wall C, Xiang H, Palmer B, et al. Real world efficacy of emicizumab prohilaxis in hemophilia A with inhibitors. A report from the UK National haemophilia database. Res Pract Thromb Haemost. 2020;4(Suppl 1).
Авторы
Н.И. Зозуля*, О.С. Димитриева
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России, Москва, Россия
*zozulya.n@blood.ru
National Research Center for Hematology, Moscow, Russia
*zozulya.n@blood.ru
ФГБУ «Национальный медицинский исследовательский центр гематологии» Минздрава России, Москва, Россия
*zozulya.n@blood.ru
________________________________________________
National Research Center for Hematology, Moscow, Russia
*zozulya.n@blood.ru
Цель портала OmniDoctor – предоставление профессиональной информации врачам, провизорам и фармацевтам.