Новый препарат стал первым и единственным средством лечения людей с болезнью холодного агглютинина.
Болезнь холодовых антител - редкая аутоиммунная гемолитическая анемия, поражающая около 5000 человек в Соединенных Штатах. Это вызвано связыванием антител, которые активируются при температурах < 37 °С, с поверхностью эритроцитов, что запускает процесс, который заставляет иммунную систему организма ошибочно атаковать здоровые эритроциты и вызывать их разрыв (гемолиз). Это может привести к тяжелой анемии, которую часто лечат переливанием крови.
Новый препарат - сутимлимаб-джоме - подавляет разрушение эритроцитов.
Исследование, в котором изучался сутимлимаб-джоме, представляло собой 26-недельное открытое исследование 3-й фазы, проведенное у 24 пациентов с болезнью холодовых антител, у которых в анамнезе было переливание крови.
Первичной конечной точкой исследования была доля пациентов, которые достигли нормализации уровня Hgb ≥12 г/дл или продемонстрировали увеличение по сравнению с исходным уровнем Hgb на 2 г/дл и более на момент оценки лечения (среднее значение с 23, 25 и 26 недель) и которым не потребовалось переливание крови с 5 по 26 недели.
Более половины пациентов (13 из 24, 54%) соответствовали критериям первичной конечной точки, при этом 17 из 24 (71%) пациентам не потребовалось переливания крови после 5 недели. Большинство пациентов (22 из 24, 92%) не использовали другие методы лечения болезни.
Было отмечено, что у пациентов, включенных в исследование, наблюдалось среднее увеличение уровня Hgb на 2,29 г/дл на 3-й неделе и 3,18 г/дл на 26 (увеличение по сравнению со средним исходным уровнем составило 8,6 г/дл). Кроме того, наблюдалось среднее снижение уровня билирубина (n = 14) на -2,23 мг/дл по сравнению со средним исходным уровнем 3,23 мг/дл.
Наиболее частыми побочными реакциями, возникающими у 10% или более пациентов, были инфекции дыхательных путей, вирусная инфекция, диарея, диспепсия, кашель, артралгия, артрит и периферические отеки. Серьезные побочные реакции были зарегистрированы у 3 из 24 (13%) пациентов.
Следует отметить, что ни одна из побочных реакций не привела к отмене препарата. Перерывы в дозировке из-за нежелательной реакции произошли у 4 из 24 (17%) пациентов, получавших препарат.
Приглашаем присоединиться к telegram-каналу OmniDoctor, где вы найдете новости по вашей специальности из лучших зарубежных журналов.
