Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило нирогацестат для лечения прогрессирующих, нерезектабельных, рецидивирующих или рефрактерных десмоидных опухолей у взрослых, основываясь на результатах исследования DeFi.
Согласно результатам исследования, при приеме нирогацестата выживаемость без прогрессирования составила 83% по сравнению с 49% при приеме плацебо: риск прогрессирования или смерти был на 71% ниже (отношение рисков 0,29; Р <0,001).
Вероятность отсутствия осложнений через 2 года составила 76% при приеме нирогацестата, против 44% при приеме плацебо; частота объективного ответа составила 41% в группе нирогацестата, против 8% в группе плацебо.
При средней продолжительности лечения в 20,6 месяцев частота нежелательных явлений 3 или 4 степени тяжести составила 55% в группе нирогацестата и 17% в группе плацебо. В группе плацебо зафиксирован один случай летального исхода из-за сепсиса, тогда как в группе нирогацестата смертей не было.
Частые побочные эффекты при применении нирогацестата включали диарею (у 84% пациентов), тошноту (54%), повышенную утомляемость (51%), гипофосфатемию (42%) и макулопапулезную сыпь (32%).
Также у 75% женщин детородного возраста (27 из 36 пациенток) развилась дисфункция яичников, которая разрешилась у большинства женщин.
Приглашаем присоединиться к telegram-каналу OmniDoctor, где вы найдете новости по вашей специальности из лучших зарубежных журналов.