Средство, которое препятствует опосредованному Т-клетками аутоиммунному разрушению бета-клеток поджелудочной железы, является первой модифицирующей заболевание терапией для предотвращения прогрессирования диабета 1 типа. Его вводят путем внутривенной инфузии один раз в день в течение 14 дней подряд.
Конкретным показанием является "отсрочка наступления диабета 3-й стадии 1-го типа у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 8 лет и старше, у которых в настоящее время зафиксирован СД I типа 2-й стадии".
В классификации диабета I типа, принятой в 2015 году, первая стадия определяется как наличие бета-клеточного аутоиммунитета с двумя или более островковыми аутоантителами при нормогликемии, стадия 2 - бета-клеточный аутоиммунитет с бессимптомной дисгликемией, и стадия 3 - начало симптоматического диабета 1 типа.
СД I типа 2-й стадии связан с почти 100% риском прогрессирования до клинического диабета I-го типа и 75%-ным риском развития этого состояния в течение 5 лет.
FDA ранее отклонило теплизумаб по этому показанию в июле 2021 года из-за проблем с дизайном исследования, несмотря на предварительное одобрение консультативной группы в мае 2021 года.
В 2019 году основное рандомизированное плацебо-контролируемое исследование 2-й фазы с участием 76 детей и взрослых из группы риска в возрасте 8 лет и старше показало, что однократное 14-дневное лечение ежедневными внутривенными инфузиями теплизумаба у 44 пациентов привело к значительной задержке (медиана 2 года) наступления клинического диабета 1 типа. по сравнению с 32, получавшими плацебо.
Приглашаем присоединиться к telegram-каналу OmniDoctor, где вы найдете новости по вашей специальности из лучших зарубежных журналов.
